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27/06/2019 - O medicamento experimental que pretende melhorar qualidade de vida das crianças com nanismo

BBC

Há três anos, o pequeno Sam Short, de 9, tem seu desenvolvimento e crescimento acompanhados de perto por uma equipe internacional de cientistas.

Ele é uma das 35 crianças de todo o mundo que participam de testes com um medicamento experimental cujo objetivo é estimular o crescimento saudável daquelas nascidas com nanismo - condição em que pessoa tem estatura mais baixa do que o padrão para sua idade e sexo.

Os cientistas por trás do projeto, que teve resultados preliminares publicados no prestigiado periódico New England Journal of Medicine, asseguram que visam não apenas a aumentar a altura das crianças, mas fazer com que sua saúde melhore como um todo - interrompendo, por exemplo, algumas das complicações ligadas ao crescimento atrofiado.

Preocupação com efeitos da condição na vida adulta

A mãe de Sam, Jennifer, teve uma gravidez normal. Então, quando Sam apresentou a condição ao nascer, foi uma surpresa completa para a família, que vive em Londres, na Inglaterra.

A acondroplasia - a forma mais comum de nanismo - afeta cerca de um a cada 25 mil bebês.

Trata-se de um distúrbio causado por uma mutação em um gene. Isso faz com que o crescimento dos ossos dos membros, da coluna e da base do crânio fique prejudicado.

Muitas vezes, a condição afeta bebês aleatoriamente, mas esta mudança genéticatambém pode ser herdada.

Como outras crianças com acondroplasia, Sam tem pernas e braços curtos. A principal preocupação com sua saúde futura é como sua coluna e pernas vão crescer.

Crianças com acondroplasia podem desenvolver uma curva na parte inferior da coluna e algumas ficam com as pernas arqueadas.

Isso pode gerar dificuldade para andar e, às vezes, é necessário uma sequência de cirurgias para remodelar os ossos.

Jennifer espera que o novo tratamento em testes ajude Sam a evitar algumas dessas complicações.

"Ele é um menino extrovertido feliz, saudável e confiante", diz ela. "Só é muito menor que seu irmão e sua irmã, os colegas e amigos."

"Temos visto resultados importantes em seu crescimento: seus membros estão ficando mais proporcionais, e isto faz com que ele consiga correr mais rápido, acompanhar seus amigos e alcançar mais coisas no alto. Esperamos que ele também enfrentará menos problemas de saúde quando adulto."

No ano anterior ao ingresso nos estudos, Sam cresceu cerca de 3cm. No primeiro ano de tratamento, foram 6cm.

"Amigos, familiares e pessoas na escola notaram que ele está mais alto, mais reto e capaz de acompanhar o jogo de futebol ou críquete no campo, mais do que costumava fazer", comemora a mãe.

'Se fosse apenas pela altura, não estaríamos fazendo isso'

Tory English, 12, que mora na Austrália, também participa do tratamento experimental.

Sua mãe, Anthea, uma enfermeira, diz que a família concordou em deixar Tory participar pela possibilidade de melhora na qualidade de vida da menina.

"A altura é algo apenas incidental", diz Anthea. "Se fosse apenas pela altura, não estaríamos fazendo isso."

"Não estamos preocupados com a altura, mas queremos ajudá-la a evitar problemas de saúde."

O medicamento, chamado vosoritide, é aplicado em uma injeção diária. Ele bloqueia o sinal controlado pelo gene defeituoso FGFR3, que prejudica o crescimento ósseo em crianças com acondroplasia.

O experimento é patrocinado pela BioMarin, farmacêutica que produz o remédio. Segundo os pesquisadores envolvidos, os resultados até agora são promissores.

Eles dizem também que a preocupação principal do projeto é, desde o início, mapear eventuais efeitos adversos ou colaterais graves - e os sinais têm mostrado que o medicamento é seguro o suficiente para os pacientes tomarem.

Tratamento cosmético?

Um objetivo secundário, segundo representantes do projeto, era ver o quanto as crianças cresceriam.

Em média, eles cresceram em um ritmo mais rápido do que nos 12 meses anteriores ao início do tratamento.

Não houve efeito adverso na proporção corporal ou na idade óssea em geral, sugerindo que seus efeitos, se sustentados a longo prazo, podem elevar a altura final do adulto, de acordo com os pesquisadores.

Mas ainda não há dados sobre se a droga pode prevenir complicações ligadas ao crescimento atrofiado.

Alguns críticos temem que, se o tratamento for aprovado, ele seria usado para modificar cosmeticamente o nanismo - algo a que muitas pessoas com a condição se oporiam.

Joseph Stramondo, professor assistente de filosofia na Universidade de San Diego State, que tem nanismo, diz que os pesquisadores estão "enganando pais vulneráveis e assustados sobre o propósito desses estudos".

"Estes ensaios estão apenas medindo ganhos de altura em crianças, não os efeitos da droga sobre os sintomas adversos", diz ele.

Próxima fase

Mas o líder da pesquisa, Ravi Savarirayan, do Instituto Murdoch de Pesquisa Infantil de Melbourne, diz que "não é apenas cosmético. O que estamos tentando fazer é ver se podemos melhorar a saúde e a funcionalidade dessas crianças".

Ele e seus colegas do Hospital Infantil Evelina London e de outros institutos de pesquisa na França e nos Estados Unidos passaram agora para a próxima fase de testes.

Dentro de alguns anos, eles esperam que o tratamento possa ser disponibilizado ao público, se for eficaz o suficiente.

A agência americana Food and Drug Administration, que regula medicamentos, realizou uma reunião no ano passado para discutir os testes com o vosoritide.

O órgão concluiu que medir o quanto uma criança tinha crescido em um ano de tratamento era um "parâmetro primário razoável para ensaios clínicos".

Outras drogas experimentais que visam a diferentes vias de crescimento ósseo também estão sendo testadas em crianças com acondroplasia.